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CRISPR技术恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听觉
时间:2018-01-02 来源:科技日报 阅读人次:1  【字体:

科技日报北京12月21日电(记者张梦然)英国《自然》杂志20日发表了一项基因治疗领域成果:因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示,CRISPR-Cas9技术现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。

有将近一半的耳聋,都是由遗传因素造成的。这是基因和染色体异常所致的疾病,是因父母的遗传物质发生改变,进而传给后代引起的耳聋,且在后代中会以一定数量出现。但是迄今为止,治疗遗传性听觉损失的方法十分有限,攻克该疾病仍属医学难题。

美国博德研究所华人生物学家戴维·刘领导的团队,正在研究如何利用CRISPR基因组编辑技术优化基于细胞的疗法,并因此入选《自然》杂志2017年度十大科学人物。此次,该团队联合美国哈佛大学科学家,设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体,其能够有特异性地针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。

研究表明,该系统可以破坏致聋突变基因,即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此,将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗,可以显著减少进行性听觉损失。研究人员观察发现,相较于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相关基因的复合体的耳朵,在注射了上述复合体的耳朵中,毛细胞存活率更高,听脑干反应阈值更低。此外,接受注射的小鼠的听觉反射反应强于未接受注射的小鼠。

研究团队总结表示,该基因组编辑策略将有助于在未来研发无DNA、无病毒的一次性疗法,用于治疗特定遗传性听觉损失疾病。

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