当前位置:首页 > 信息公开 > 科技新闻 > 国际
升级版“碱基编辑器” 催生人类遗传病新疗法
时间:2018-01-04 来源:科技日报 阅读人次:1  【字体:

标准的基因编辑方法,比如CRISPR-Cas9,可能会对DNA双链结构造成破坏。从今年开始,这一炙手可热的技术,受到了安全性质疑。

虽然后续有科学家和基因编辑公司写信或发文章要求撤稿或更正,但难免让学界甚至公众脑袋中,不断闪现着几个问号——CRISPR-Cas9技术脱靶效应有多可怕?真能引起基因组内的大量基因突变?它的精准几率怎么提升?

现在,哈佛大学化学教授、博德研究所华人研究员刘如谦带领的科学家团队,又开发出了一种更精准修改DNA单碱基的编辑工具。这种被称为CRISPR2.0版本的基因编辑工具,不仅效率高,而且几乎无任何不良副作用,可实现“点对点”打击基因突变。

在已知的与疾病相关的5万种人类基因变异中,有32000种是由点突变造成的,而刘如谦团队成功将单碱基A转换为G,这种调整可能解决已知的16000种与点突变相关的疾病。人类遗传疾病新疗法的未来,简直不可限量!

实际上,碱基编辑器一直被科学家“试用”。就在今年9月,中国中山大学研究人员还成功使用碱基编辑工具,移除了胚胎中会导致地中海贫血的遗传突变。

著名遗传学家乔治·丘奇一直以来的观点不断被验证——不会只有一种基因编辑工具独霸天下,各种可能都值得尝试。

【打印此页】【收藏本页】【关闭窗口】